美國啟動人體移植基因編輯豬腎規(guī)�；R床試驗
更新時間：2025/11/5 10:01:31 來源：新華社
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美國生物技術(shù)企業(yè)聯(lián)合治療公司3日表示，該公司在紐約大學(xué)蘭貢醫(yī)學(xué)中心完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗手術(shù)，標志著這一手術(shù)的規(guī)�；R床試驗正式啟動。
據(jù)美國媒體報道，這是繼此前多項“同情用藥”個案移植手術(shù)后，首項由美國食品和藥物管理局(FDA)批準的人體移植基因編輯豬腎規(guī)�；R床試驗，旨在系統(tǒng)評估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。
研究計劃初期納入6名受試者，由兩個移植中心完成手術(shù)。在首批手術(shù)完成至少12周后，獨立的數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會將評審安全性和有效性數(shù)據(jù)，以決定是否繼續(xù)推進下一階段研究，未來受試者或擴展至約50人。
根據(jù)研究方案，受試者年齡在55歲至70歲之間，均確診終末期腎病，并已接受血液透析至少6個月。受試者在接受基因編輯豬腎移植后，將接受為期24周的隨訪，以評估腎功能、生存率、生活質(zhì)量及安全性等指標，并接受長期監(jiān)測以評估器官功能及潛在動物源感染風險。
聯(lián)合治療公司在聲明中說，該公司研發(fā)的基因編輯豬腎經(jīng)過10處基因編輯，敲除了4處可能引起人體排異反應(yīng)的基因，同時添加了6處人類基因，以提高動物器官與人體免疫系統(tǒng)的兼容性。
移植手術(shù)團隊負責人、紐約大學(xué)蘭貢移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利說，這項臨床研究是移植醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點，為通過異種移植技術(shù)緩解全球器官短缺提供了新路徑。
豬器官在組織結(jié)構(gòu)和生理功能上與人體器官相似，因此豬被認為是異種移植的理想供體候選者，但異種移植面臨多種風險和技術(shù)挑戰(zhàn)。近年來，美國醫(yī)療團隊在FDA“同情用藥”框架下已開展個案移植試驗。今年1月，美國麻省總醫(yī)院布里格姆醫(yī)療中心完成一例基因編輯豬腎移植手術(shù)，術(shù)后豬腎在人體內(nèi)維持功能近9個月，創(chuàng)下同類試驗新紀錄，為后續(xù)臨床研究奠定了基礎(chǔ)。
（記者譚晶晶）
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美國生物技術(shù)企業(yè)聯(lián)合治療公司3日表示，該公司在紐約大學(xué)蘭貢醫(yī)學(xué)中心完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗手術(shù)，標志著這一手術(shù)的規(guī)�；R床試驗正式啟動。
據(jù)美國媒體報道，這是繼此前多項“同情用藥”個案移植手術(shù)后，首項由美國食品和藥物管理局(FDA)批準的人體移植基因編輯豬腎規(guī)模化臨床試驗，旨在系統(tǒng)評估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。
研究計劃初期納入6名受試者，由兩個移植中心完成手術(shù)。在首批手術(shù)完成至少12周后，獨立的數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會將評審安全性和有效性數(shù)據(jù)，以決定是否繼續(xù)推進下一階段研究，未來受試者或擴展至約50人。
根據(jù)研究方案，受試者年齡在55歲至70歲之間，均確診終末期腎病，并已接受血液透析至少6個月。受試者在接受基因編輯豬腎移植后，將接受為期24周的隨訪，以評估腎功能、生存率、生活質(zhì)量及安全性等指標，并接受長期監(jiān)測以評估器官功能及潛在動物源感染風險。
聯(lián)合治療公司在聲明中說，該公司研發(fā)的基因編輯豬腎經(jīng)過10處基因編輯，敲除了4處可能引起人體排異反應(yīng)的基因，同時添加了6處人類基因，以提高動物器官與人體免疫系統(tǒng)的兼容性。
移植手術(shù)團隊負責人、紐約大學(xué)蘭貢移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利說，這項臨床研究是移植醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點，為通過異種移植技術(shù)緩解全球器官短缺提供了新路徑。
豬器官在組織結(jié)構(gòu)和生理功能上與人體器官相似，因此豬被認為是異種移植的理想供體候選者，但異種移植面臨多種風險和技術(shù)挑戰(zhàn)。近年來，美國醫(yī)療團隊在FDA“同情用藥”框架下已開展個案移植試驗。今年1月，美國麻省總醫(yī)院布里格姆醫(yī)療中心完成一例基因編輯豬腎移植手術(shù)，術(shù)后豬腎在人體內(nèi)維持功能近9個月，創(chuàng)下同類試驗新紀錄，為后續(xù)臨床研究奠定了基礎(chǔ)。
（記者譚晶晶）
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